Centro de Evaluación de Tecnologías Sanitarias (CETSA), Universidad ISALUD, Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Argentina
Resumen
Dentro de las evaluaciones fármaco-económicas habituales de nuevas drogas, se ha generalizado el uso del análisis de impacto presupuestario, que es un complemento de las evaluaciones más conocidas de costo-efectividad y costo-utilidad y tiene una importancia fundamental al momento de decidir la incorporación de una nueva molécula (o intervención terapéutica) al formulario terapéutico de una organización o subsistema de salud. Varios factores, no utilizados habitualmente en evaluaciones de costo-efectividad, son necesarios para los análisis de impacto presupuestario, incluyendo el tamaño de la población pasible de recibir tratamiento y las tasas de difusión en el mercado de la nueva intervención, entre otros. Se presenta en este artículo un prototipo básico de modelo de impacto presupuestario (MIP) y se discute la relevancia de los datos que se obtienen de ellos y su utilidad para quien toma las decisiones dentro de las organizaciones de salud.
Palabras clave: impacto presupuestario, drogas oncológicas
Abstract
In recent years, budget impact analysis have become more common among pharmaco-economic evaluations, this type of analysis is complementary to the more traditional health technology assessments like cost effectiveness analysis and cost utility analysis, and have an important role to play when making decisions regarding the incorporation of a new drug (or technology) to the therapeutic formulary of a health organization. Several factors not used in standard cost effectiveness analysis are needed when performing a budget impact analysis, including the size of the whole population able to be treated with the new drug and the penetration rates of the new technology in the target population. In this paper, a basic prototype of a budget impact model is presented, and the relevance for the decision makers of the data obtained by the budget impact models is discussed.
Key words: budget impact analysis, oncology drugs
Introducción
La evaluación económica de nuevas tecnologías sanitarias ha sido vista por algunos autores como un intento de contener los gastos crecientes en salud, particularmente los referidos a medicamentos. Muchos países desarrollados han experimentado en las últimas décadas un incremento muy rápido de sus gastos asociados a medicamentos, con crecimientos reales que excedían porcentualmente el aumento del producto interno bruto. La mayor parte de los análisis económicos en salud involucran estudios de costo-efectividad o costo-utilidad y el objetivo final es poder decidir si el costo de oportunidad de los recursos asignados a una nueva tecnología, se justifica en función del beneficio esperado en el estado de salud de los pacientes tratados. Sin embargo, muchas veces la información de costo-efectividad o costo-beneficio no es suficiente para poder tomar la decisión de incorporar una nueva tecnología para una organización financiadora de salud. La información faltante es la evaluación del impacto presupuestario de dicha incorporación, medido en términos de factibilidad aplicada a los recursos disponibles. En otras palabras: estimar si el presupuesto de la organización estará en condiciones de absorber el nuevo gasto y, en la medida que los recursos disponibles no son infinitos, cuáles serán las prestaciones que va a tener que resignar para poder cubrir la nueva incorporación tecnológica.
Todas las evaluaciones fármaco-económicas intentan definir los costos generados y los beneficios obtenidos al incorporar una nueva tecnología (o una nueva droga). Esta definición sirve para poder comparar distintas tecnologías a incorporar y decidir cuál representa una mejor inversión de los fondos disponibles. En teoría, si un administrador encargado de decidir respecto de la incorporación de dos nuevas tecnologías, actuará de forma racional y elegirá la de menor costo a igualdad de beneficios obtenidos.
La definición de beneficio hace referencia a una mejora en una variable biológica medida antes y después de tratar a un paciente o grupo de pacientes con una nueva droga. Esta mejora de variable biológica puede ser, por ejemplo, tanto la reducción de la presión arterial, la de colesterolemia, como el aumento de intervalo de tiempo que el paciente está vivo (supervivencia global). Este beneficio cuantitativamente expresado es lo que determina si la nueva droga evaluada es eficaz o no. Sin embargo, muchas veces algunas agencias regulatorias aprueban nuevas drogas, en particular en especia- lidades como la oncología, que son percibidas como de alta necesidad médica con la sola demostración de significancia estadística, aun en casos donde la significancia clínica sea dudosa debido a que la magnitud del beneficio observado es muy baja1.
Por supuesto que si fuera a ser lanzada al mercado una nueva alternativa terapéutica curativa para un cáncer en particular, o modificara ciertamente la tendencia de mortalidad de los pacientes tratados, no resultaría ético ni aceptable la omisión o exclusión en el arsenal terapéutico de cualquier financiador. El dilema que enfrentan quienes toman decisiones en las organizaciones financiadoras de salud es que, la mayoría de las veces, las nuevas moléculas se aprueban e incorporan en la farmacopea con demostración de significancia estadística pero con un beneficio clínico dudoso (debido a que la magnitud del beneficio producido es bajo) y a costos mucho mayores que las terapias convencionales usadas habitualmente en el manejo de las enfermedades. En esos casos, ¿cuál debería ser la racionalidad que defina la decisión?
La fármaco-economía ofrece diversas herramientas al respecto. Los estudios de costo-efectividad o costo-utilidad son ejemplos de ello. Los primeros informan acerca del costo incurrido por unidad natural de beneficio clínico obtenido (por ejemplo, costo por año de vida ganado o por fractura prevenida). Los estudios de costo-efectividad permiten comparar drogas con mecanismos similares de acción, pero no permiten comparar un antihipertensivo con una droga antineoplásica. Los estudios de costo-utilidad fueron diseñados para permitir comparaciones en diferentes áreas terapéuticas, se basan en traducir por diversos métodos los beneficios clínicos obtenidos de sus unidades naturales a unidades comunes de utilidad como “años de vida ganados ajustados por calidad de vida” (AVAC) o “años de vida ganados ajustados por discapacidad” (AVAD), y asociar ese beneficio en utilidad al costo incurrido en obtenerlo. De esta forma, los beneficios se expresan en costo por AVAC para drogas usadas en distintas especialidades, permitiendo seleccionar aquella con mayor “costo-utilidad” a fin de proveer elementos de juicio para la toma de decisiones2.
Enfermedades neoplásicas
Los datos de incidencia y mortalidad por cáncer para todos los distintos tipos de cánceres entre 1973 y 2008 en los EE.UU., revelan que la mortalidad global por cáncer en ambos sexos en 1973 fue de 200 casos cada 100.000 habitantes, para alcanzar un pico de 215 casos/100.000 habitantes en 1991 y una reducción de 20% en 2009, desde ese pico, con 173 casos/100.000 habitantes3. Estas reducciones de mortalidad por cáncer se encuentran asociadas a mejoras en los métodos de tamizaje de cáncer de mama y colo-rectal, así como a reducciones de incidencia de cáncer de pulmón asociadas al éxito de políticas anti-tabáquicas implementadas en EE.UU. en las últimas décadas3.
Sin embargo, cuando analizamos las variaciones de mortalidad por cánceres individuales en el mismo período, separándolas por estadios tumorales, podemos ver que la mortalidad por cáncer en los estadios avanzados (metastásicos e irresecables) para los tumores sólidos más prevalentes, no ha disminuido apreciablemente en las últimas 4 décadas3-6, como se observa en la Tabla 1.
El intervalo entre 1970 y 2013 cubre uno de los períodos más importantes en cuanto a la introducción de nuevas drogas antineoplásicas; de hecho, las principales drogas en uso en la actualidad fueron sucesivamente incluidas en este período: el cisplatino a principio de la década del 70, las antraciclinas a fines de la misma década (doxorrubicina y daurorrubicina), los alcaloides de la vinca en los 80 (vincristina, vinblastina, vindesina), los taxanos en los 90 (paclitaxel y posteriormente docetaxel), los anticuerpos monoclonales antineoplásicos y antiangiogénicos a fines de la década de los noventa y primera década de este siglo.
La observación de que la mortalidad específica por cáncer para estadios con enfermedad a distancia (estadio IV) no ha mejorado en forma importante, mientras que la mortalidad global por cáncer para todos los estadios combinados ha mejorado en forma importante, sugiere fuertemente que se debe al diagnóstico en estadios más tempranos y no a la incorporación de nuevas moléculas a los formularios terapéuticos7.
Un fenómeno similar se observa para el resto de los tumores sólidos más prevalentes. Con excepción de la reducción de la mortalidad específica global (en todos los estadios) por cáncer de pulmón en hombres a partir de la década del 90, poco ha cambiado en las ultimas 4 décadas del siglo XX. La mortalidad por cáncer de pulmón en hombres ha comenzado a disminuir en la última década del siglo XX, debido a una disminución del consumo de tabaco producido por agresivas campañas antitabaco impulsadas por el gobierno de los EE. UU. en las ultimas 2 décadas y no a mejores terapias antineoplásicas7.
En oncología, en la última década, numerosas drogas se incorporaron al armamentarium terapéutico de la mano de importantes descubrimientos en biología molecular y en las cadenas de transducción de señales intracelulares en células tumorales y del microambiente tumoral. La evaluación del beneficio clínico, tradicionalmente utilizado en oncología para medir la eficacia en general y tomar decisiones de aprobación de comercialización de nuevas drogas, se asocia a la demostración de mejoras en la supervivencia global (intervalo de tiempo que el paciente permanece vivo), variable “dura” considerada de mayor validez para evaluar una nueva droga. Sin embargo, ofrece la dificultad de requerir intervalos de seguimiento muy prolongados de las cohortes de pacientes enroladas en los estudios clínicos y, por ende, son considerables los costos asociados al desarrollo de dichos estudios clínicos.
Asimismo, se ha observado con mayor frecuencia que las agencias regulatorias aceptan, para fines de aprobación de nuevas moléculas, diseños de ensayos clínicos de registro utilizando principalmente variables “blandas” en lugar de variables duras, como supervivencia global. Estas variables “blandas” incluyen tanto mejoras en la supervivencia libre de progresión de enfermedad (intervalo de tiempo que el paciente permanece vivo y sin progresión de la enfermedad neoplásica), como la comprobación de reducciones del tamaño tumoral (tasa de respuesta tumoral), o reducciones de los niveles plasmáticos de marcadores tumorales. El supuesto subyacente es que los cambios en estas variables blandas anteceden y permiten predecir adecuadamente cambios en la supervivencia global. Sin embargo, en muchas ocasiones las mejoras en estas variables blandas no predijeron adecuadamente las mejoras en la supervivencia global, existiendo numerosos ejemplos de drogas oncológicas aprobadas basándose en mejoras de la supervivencia libre de progresión que después no demostraron producir mejoras en la supervivencia global1.
Entre 1998 y 2014 se aprobaron en EE. UU. 10 anticuerpos monoclonales y 19 pequeñas moléculas inhibidores de tirosina quinasas y de otras vías intracelulares de transducción de señales, en 39 indicaciones en diversos tumores sólidos. Quince de esas aprobaciones se basaron en mejoras en supervivencia global, 19 en mejoras del intervalo libre de progresión, 3 por la simple documentación de respuestas tumorales en casos de tumores avanzados y en dos casos por mejoras en el hazard rate de intervalo libre de recaída1. Las moléculas aprobadas por mejoras en el intervalo libre de progresión, en su mayoría no demostraron mejoras en la supervivencia global. Tomados en su conjunto, los beneficios producidos por estas drogas fueron modestos. El aumento promedio observado para las drogas que fueron aprobadas en base a aumentos del tiempo libre de progresión fue de 3.89 meses, mientras que para las drogas que fueron aprobadas en base a aumentos de la supervivencia global, el promedio fue de 3.30 meses.
Las Tablas 2 y 3 muestran las aprobaciones de los distintos anticuerpos monoclonales y de las pequeñas moléculas entre los años 1998 y 2014 por la FDA de los EE. UU.
Estas tablas permiten revisar no sólo qué tipos de variables fueron utilizadas, si fueron variables blandas, o variables duras –como supervivencia global–, sino también cuál fue el incremento del beneficio producido por esas drogas en los ensayos clínicos de aprobación, comparados con el mejor tratamiento disponible hasta el momento de aprobación.
Esta evaluación del beneficio clínico es una parte de la ecuación, la otra son los precios del tratamiento con las nuevas drogas incorporadas al mercado. Es importante analizar cuál fue la evolución de estos últimos durante el mismo período.
La Figura 1 muestra el precio promedio de las diversas drogas oncológicas que han sido aprobadas en las últimas décadas al momento del lanzamiento en los EE.UU.8. Los datos son presentados por cada quinquenio entre 1965 y 2009, ajustado el precio promedio a USD 2007. Se evidencia que el precio promedio muestra una tendencia a incrementarse en forma exponencial.
La mayor parte de las aprobaciones en oncología pertenecen a la clase de intervenciones que muestran un alto incremento del costo y pequeños incrementos de efectividad. Las drogas y las nuevas tecnologías se aprueban basadas en incrementos menores de eficacia, incluso a veces sin mostrar mejoras significativas en variables duras de beneficio clínico como la mortalidad global, sino en marcadores sustitutos, estando asociadas con un gran aumento del costo de estas nuevas intervenciones. Esta combinación, con aumento de los costos de tratamiento asociado a pequeñas mejoras del beneficio clínico hace que las evaluaciones fármaco-económicas sean necesarias para poder tomar decisiones de aprobaciones para comercialización, inclusión en formularios terapéuticos y niveles de reembolso y cobertura.
Estado del arte: utilización de evaluaciones económicas y de impacto presupuestario en la toma de decisión de cobertura o reembolso de medicamentos
Por análisis del impacto presupuestario entendemos el estudio de la probable variación que sobre el presupuesto del ente financiador de una nueva alternativa sanitaria provocará la introducción de la misma a corto y largo plazo. Esa alternativa puede consistir en una nueva técnica quirúrgica, un nuevo fármaco, una nueva técnica analítica, etc. Agencias regulatorias como el National Institute of Clinical Excellence (NICE) en Inglaterra, el Comité Asesor de Beneficios Farmacéuticos (PBAC) en Australia, o la Comisión Nacional para la incorporación de Tecnologías en el Sistema Único de Salud (CONITEC) en Brasil, actualmente requieren no sólo la presentación de evaluaciones de costo-efectividad al solicitar la aprobación de nuevas drogas, sino también de estimaciones del impacto presupuestario para el financiador local9.
Utilización de los resultados de la evaluación económica en la toma de decisiones en el sector sanitario
Es evidente que la evaluación económica se ha desarrollado de una forma notable en el campo académico de la salud pública y economía de la salud, aunque se desconoce o no se conoce suficientemente, la utilidad de estos estudios para la toma de decisiones sanitarias, especialmente en países donde no se encuentran formalmente conectados los mecanismos de aprobación de intervenciones sanitarias con su reembolso por las distintas organizaciones financiadoras y por negociaciones del precio de venta de dicha intervención. Hay en general algunas barreras importantes para la utilización de datos obtenidos por evaluaciones económicas. Ellas incluyen algunas de las siguientes en casi todas las organizaciones:
- Dificultad para movilizar recursos de un sector (presupuesto) a otro.
- El riesgo de que el patrocinio de los estudios por parte de los proveedores pueda introducir sesgos en los resultados.
- Baja flexibilidad para liberar recursos previamente asignados a un determinado programa para asignarlos a nuevas terapias en un determinado año fiscal.
- El ahorro que pueda producirse representa un costo de oportunidad ahorrado más que un ahorro real.
- Desconfianza en las técnicas de modelamiento: la mayoría de los estudios fármaco-económicos no se efectúan como parte de los ensayos clínicos aleatorizados de fase III para registro de los nuevos fármacos, sino que utilizan en general técnicas de modelamiento para evaluar las tecnologías que se basan en algunos datos provenientes de los ensayos clínicos previos y otros supuestos no comprobados empíricamente; debido a ello muchos de los decisores desconfían de la exactitud de las conclusiones de las evaluaciones económicas.
El punto 2 es particularmente importante debido a que la mayoría de las evaluaciones económicas plantean dudas en los decisores por el hecho de que el soporte financiero para la realización de muchos de estos estudios proviene de la industria farmacéutica.
¿Se debe integrar el impacto presupuestario en la evaluación económica?
La validez del análisis económico a un nivel individual, como por ejemplo un estudio de costo-efectividad o costo-utilidad de una nueva tecnología, puede que no sea suficiente para la toma de decisiones, debido a que evalúan costo-efectividad o costo-utilidad a nivel del individuo tratado; de hecho, los resultados informados se expresan en cantidad de dinero gastado por año de vida ganado o alguna otra variable de beneficio. El decisor necesita conocer, además, qué es lo que sucederá con la población total cubierta por la organización financiadora en el caso de que se lleve a cabo la introducción de la alternativa que el análisis económico recomienda; en otras palabras, el decisor necesita conocer qué sucederá en las finanzas de la organización si todos los pacientes elegibles para tratamiento lo reciben. En este sentido, el enfoque que se propone para la utilización de evaluaciones económicas combinadas comprende tres niveles, con el fin de realzar la información que proporcionan dichos estudios.
Un primer nivel es el que ocupan los resultados obtenidos de la evaluación económica asociada a un ensayo clínico. A este nivel lo que se obtiene es el resultado, por ejemplo la relación costo-efectividad, pero referido de forma específica a los sujetos que se han integrado en el ensayo. Sin embargo, como siempre que se trata de extrapolar los resultados de un ensayo clínico a una población más general, se plantea el problema de hasta qué punto la práctica clínica habitual es la que se ha seguido en la realización del ensayo.
A esta cuestión intenta responder el segundo nivel del enfoque. En esta fase, la evaluación trata de adaptarse a las condiciones imperantes. Es el momento en el que pasamos de los estudios experimentales a los observacionales. Un claro ejemplo de este tipo de estudios serían los estudios fase IV de utilización de medicamentos, que deben ser un perfecto reflejo de la forma en que son prescritos y consumidos. Algunos aspectos de la evaluación, por ejemplo los costos de los recursos, pueden tomar valores claramente diferentes. En el caso del ensayo clínico suelen utilizarse los costos de los recursos implicados obtenidos a partir de cálculos realizados en la institución o instituciones en donde se desarrolla el ensayo, lo cual no garantiza que sean representativos de la totalidad del sistema sanitario.
El tercer nivel es el que intenta evaluar el impacto de la introducción de una alternativa sobre una organización financiadora de salud. En este nivel es preciso tener en cuenta todos los movimientos que en el consumo de recursos pueden producirse, analizando cómo impactarán en el presupuesto de la organización. Si la alternativa que se introducirá sustituye a una que hasta ese momento era la práctica habitual, es necesario estudiar todas las implicaciones; por ejemplo, ¿qué ocurrirá con el personal y las instalaciones asociadas a la antigua alternativa?, ¿se convertirán en obsoletos o podrán reciclarse? Puede ocurrir también que, además de producirse una sustitución, aparezca un incremento de tasas de consumo. Imaginemos un fármaco con administración por vía oral que sustituye a otro cuya vía de administración era parenteral. Seguramente será elegido por algunos pacientes y facultativos que anteriormente utilizaban la otra alternativa pero, además, existirán otros individuos que ahora se sentirán más proclives a su utilización dada la mayor comodidad que implica la administración por vía oral. Naturalmente, en este tercer nivel no se cuenta con la exactitud y precisión que son habituales en el primer nivel, el de los ensayos clínicos controlados. Es preciso realizar supuestos y estimaciones que para algunos analistas alejan a los resultados que se obtengan del campo científico. Los acercan, sin embargo, a una posición que puede ser de mucha utilidad para el decisor.
El análisis del impacto presupuestario debe ser considerado como un elemento complementario de la evaluación económica. Lo que parece estar cada vez más fuera de duda es que el estudio del impacto presupuestario es necesario para el decisor, proveyendo información complementaria a otros estudios económicos. El impacto presupuestario se ha convertido en un elemento necesario para la toma de decisiones y junto con la evaluación económica forman un conjunto de gran utilidad para el decisor en el sector sanitario.
Es evidente que un resultado positivo de una alternativa de tratamiento no conduce de forma sistemática a una ampliación del presupuesto que puede destinarse a su financiación. El problema con el que se enfrenta el decisor sanitario es que su presupuesto difícilmente puede modificarse a corto plazo, al menos en un determinado año fiscal. Por lo tanto, determinar la factibilidad desde el punto de vista presupuestal de poder incluir la nueva tecnología evaluada, siempre y cuando exista efectividad clínica verificable, en su organización, se convierte en el principal problema del decisor.
El interés último del decisor es, por supuesto, proporcionar la terapia más efectiva del modo más eficiente; sin embargo, operativamente tiene que prestar atención, al menos a corto plazo dentro de un mismo año fiscal, a su presupuesto; por tanto, el análisis de lo que le ocurrirá al mismo es necesario para saber si podrá financiar la nueva intervención con recursos ya signados o deberá solicitar una ampliación presupuestaria. En este sentido, los aspectos a tener en cuenta cuando se pretende estimar el impacto sobre el presupuesto serán los siguientes:
- El grado de sustitución con las terapias existentes. Es importante conocer el costo neto de la introducción.
- El tamaño del segmento de la población que será potencialmente usuario de la nueva alternativa.
- La factibilidad con el presupuesto actual y la conveniencia de asignar recursos a esta condición.
- El impacto sobre la demanda de recursos (incremento o reducción del consumo de otros recursos sanitarios).
Metodología de los modelos de impacto presupuestario
Los modelos de impacto presupuestario (MIP) estiman el incremento de la incorporación de las nuevas intervenciones terapéuticas de alto costo en cualquier tipo de tumor, combinando datos epidemiológicos, supuestos de estudios de mercado, difusión de la nueva tecnología y costos del tratamiento.
Además, los MIP deben considerar diversos comparadores, que deben ser la batería de tratamientos utilizados en el momento del análisis y considerados como la mejor opción terapéutica disponible; generalmente se pueden utilizar las guías más recientes de manejo de cada uno de los tumores de la NCCN (National Comprehensive Cancer Network) y/o el Consenso Argentino Inter-sociedades de manejo del tumor en su versión más actualizada disponible10-13.
Los aspectos metodológicos que deben ser tenidos en cuenta al diseñar, ejecutar y evaluar análisis de impacto presupuestario son los siguientes:
- La perspectiva a utilizar debe ser claramente explicitada y razonable, en general la perspectiva del financiador debe ser utilizada.
- Los modelos interactivos son más útiles dado el grado de incertidumbre imperante en este campo. Por supuesto, toda la información debe aparecer claramente explicada y justificada así como los supuestos que se hayan establecido.
La tasa de adopción de los nuevos tratamientos: Se trata de un factor incierto. Para su estimación puede tomarse como base de cálculo la sustitución de una terapia utilizada actualmente, si la hay y se usa, en el tratamiento de la misma sintomatología. Debe tenerse en cuenta también que puede producirse una demanda inducida por la introducción de la nueva intervención sanitaria. Los supuestos de participación de mercado de cada una de las terapias evaluadas se pueden obtener de una investigación en la que se entreviste a un panel de expertos independientes, teniendo en cuenta los patrones de tratamiento para esta enfermedad. Dichos expertos deberían ser médicos con especialización en oncología. Las estimaciones de difusión de la tecnología (o penetración de mercado) de las terapias evaluadas deben ser hechas para un horizonte temporal de al menos tres años luego de su inclusión en el formulario farmacológico.
Deben identificarse aquellos subgrupos poblacionales que pueden beneficiarse de la introducción del nuevo producto desde una perspectiva clínica y económica.
Respecto a la presentación de resultados: Al igual que en las recomendaciones para las evaluaciones económicas, se sugiere la presentación en unidades monetarias y físicas o naturales.
La probabilidad de la reutilización de los recursos: El ahorro que puede producirse como consecuencia de la introducción de la nueva alternativa es posible que no llegue a materializarse, ya que esos mismos recursos pueden ser reutilizados en otras actividades o en otras enfermedades. Eso es algo que, siempre que sea posible, deberían indicar los modelos que se utilicen para la medición.
Horizonte temporal: Independientemente del tiempo en el que estará actuando el nuevo fármaco o terapia, el horizonte temporal en el que está interesado el decisor será habitualmente de un año. Por tanto, esta estimación deberá incluirse en el análisis aunque puedan también tratarse períodos mayores.
Incertidumbre y análisis de sensibilidad: Es aconsejable incorporar un análisis de sensibilidad debido al grado de incertidumbre, en ocasiones muy elevado, con el que se trabaja.
Finalmente, sin entrar a discutir si se trata de un tercer nivel dentro del proceso de la evaluación económica de tecnologías sanitarias, o si se trata de un buen complemento de la misma, parece evidente que nos hallamos ante una técnica o enfoque que es demandado de forma explícita por el decisor sanitario cada vez con mayor frecuencia. También es evidente que la elaboración de este tipo de estudios mejoraría en el caso de que se llegara al establecimiento de un cierto consenso con respecto a la metodología a emplear. Esta mejora es algo que también redundaría en beneficio del decisor sanitario, ya que le proporcionaría una posibilidad de comparación de la que ahora no dispone.
Ejemplo de estructura de un modelo de impacto presupuestario
La estructura de un MIP se muestra en la Figura 2. El modelo calcula el impacto presupuestario total anual de incorporar la nueva droga como opción de tratamiento para pacientes con un tumor en particular, en el formulario terapéutico de una determinada institución financiadora. El primer paso es determinar, en una población cubierta, el número de nuevos casos anuales diagnosticados con la enfermedad seleccionada, así como las tasas de tratamiento, para establecer el número de pacientes elegibles a ser tratados con las nuevas drogas u otros tratamientos alternativos.
Los pacientes elegibles son agrupados en distintos tipos de tratamiento basándonos en el supuesto de contribución al mercado de cada una de las alternativas de tratamiento disponibles. Los costos de tratamiento correspondientes; que incluyen costo de la droga, utilización de recursos y manejo de toxicidades, son calculados de acuerdo a esas proporciones. La duración media del tratamiento de cada alternativa evaluada, es usada para calcular los costos totales de tratamiento, y la media de la supervivencia es utilizada para estimar los costos del seguimiento.
Discusión
Este trabajo pretende introducir al lector en conceptos básicos referidos al uso de modelos epidemiológicos para poder calcular el impacto presupuestario de la incorporación de nuevos fármacos. Como todas las herramientas que incluyen modelamiento, tienen limitaciones inherentes a la propia metodología utilizada. En primer lugar, no hay registros prospectivos confiables de cáncer en el país, por lo que los datos epidemiológicos utilizados como inputs del modelo deben ser obtenidos del Instituto Nacional del Cáncer de Argentina14, que a su vez recibe sus datos del Ministerio de Salud basados en certificados de defunción. La obtención de datos de certificados de defunción está sujeta a un importante sub-registro, por lo que uno de los potenciales problemas de estos modelos es que se subestime el tamaño del universo de pacientes y por ende la cantidad de pacientes tratados.
Otro punto importante a mencionar son las estimaciones de costo de medicación, la principal variable de análisis es, por supuesto, el precio de venta final del medicamento al financiador; sin embargo, no hay registros de precios de venta a las organizaciones de salud de los medicamentos en oncología, en especial los que se aprueban por vía de excepción. Además, dada la gran fragmentación y heterogeneidad del sistema de salud, hay grandes variaciones en los precios de venta de los medicamentos de alto costo. Por ello, los datos de precio de venta deben ser obtenidos de fuentes directas de las áreas de ventas y finanzas de los laboratorios productores de los medicamentos en estudio y contrastados con información de las áreas de compras de las organizaciones financiadoras de salud.
Asimismo, los trabajos de modelamiento pueden incluir el costo de manejo de toxicidades de la intervención en estudio y del comparador, sobre todo si las nuevas intervenciones estudiadas tienen un perfil de seguridad distinto de lo esperado en el comparador.
Varias conclusiones generales pueden obtenerse de este trabajo de modelamiento: observando la experiencia acumulada de aprobaciones de nuevos fármacos en los últimos 12 años, parecería claro que las drogas que se incorporan al mercado son aprobadas con incrementos de eficacia pequeños, muchas veces sólo con mejoras breves en el intervalo de tiempo libre de progresión y sin mejoras claras en supervivencia global o con mejoras de muy corta duración.
Parecería observarse en la oncología un impacto en los beneficios clínicos decreciente, mientras que los costos asociados a los lanzamientos de nuevas drogas parecerían aumentar en forma exponencial. Es importante preguntarse si esta situación es sustentable desde el punto de la sociedad en su conjunto; es claro que si el decisor se focalizara sólo en los pacientes individuales, este tipo de discusiones carecería de sentido y es cuando se empieza a tomar la perspectiva de la organización financiadora en su conjunto, es claro que esta tendencia que se observa en la especialidad no es sostenible en el largo plazo.
Asumiendo que los recursos son escasos, seguir financiando medicaciones de altísimo costo con un impacto mínimo en salud puede no ser una política sustentable para asegurar la viabilidad de las organizaciones financiadoras y la posibilidad de seguir proveyendo servicios de salud adecuados a la población cubierta.
Asimismo, hay que evaluar los costos de oportunidad determinados por la decisión de invertir en un nuevo producto de alto costo, ya que necesariamente a igualdad de presupuesto va a haber otras prestaciones que no van a poder ser cubiertas. El dilema se produce a que debido al redireccionamiento de recursos para cubrir prestaciones de alta complejidad y alto costo, muchas veces se dejan de cubrir algunas prestaciones más comunes (y potencialmente más efectivas) poniendo en riesgo el acceso a servicios y bienes de salud para otros segmentos de la población cubierta por la organización financiadora.
Como discutimos anteriormente, la mayor parte de las nuevas aprobaciones para drogas oncológicas entre 1998 y 2014 por la FDA produjeron beneficios clínicos modestos, el aumento promedio observado para las drogas que fueron aprobadas en base a aumentos del tiempo libre de progresión fue de 3.89 meses; mientras que para las drogas que fueron aprobadas en base a aumentos de la supervivencia global, el promedio del aumento fue de 3.30 meses.
Asimismo, esa reducida mejora del beneficio clínico es acompañada de elevados costos de desarrollo y onerosos precios de venta a organizaciones financiadoras del sistema de salud; por ello es que consideramos que las drogas tienen un impacto decreciente en lo referido a beneficio clínico, pero están acompañados de aumentos de costos que parecerían hacerlo en forma acelerada. Esta situación probablemente no sea financieramente sustentable a largo plazo
El uso de modelos de impacto presupuestario es estratégico para tomar decisiones de cobertura de las nuevas intervenciones; este tipo de análisis representa una herramienta más, complementaria con otros estudios fármaco-económicos como los estudios de costo-efectividad y costo-utilidad, pero permite tener una idea más acabada del efecto potencial de la cobertura de las nuevas drogas o intervenciones en las finanzas de la organización financiadora a corto, mediano y largo plazo.
El rol del economista de salud consiste en proveer herramientas para una adecuada toma de decisión. Sin embargo, la economía de la salud puede analizar la realidad de los sistemas sanitarios y plantear temas de debate que deberían ser discutidos en forma trasparente y pública por los decisores, a fin de permitir que diversos actores sociales estén involucrados en la generación de las políticas públicas.
Un ejemplo de estos temas de debate sería central en oncología: consensuar y determinar un valor mínimo de beneficio clínico producido que se va a requerir a las nuevas tecnologías de salud como condición para su aprobación en el mercado argentino. Las aprobaciones de drogas oncológicas han sido lanzadas al mercado con beneficios que varían entre 0.4 meses a poco más de 6 meses. Desde el punto de vista clínico, una prolongación del intervalo de vida o del intervalo libre de progresión de menos de un mes no es considerada similar a una prolongación de dichos intervalos de 6 meses o más; las aprobaciones de drogas deberían reflejar estas diferencias. Debemos debatir si como sociedad estamos dispuestos a seguir financiando tratamientos con drogas de alto costo que producen beneficios de pequeña cuantía.
Si a la dimensión del beneficio clínico le agregamos una segunda dimensión de análisis de costos, deberíamos debatir si hay un valor máximo de costo por unidad de beneficio clínico obtenido que el sistema de salud no esté dispuesto a financiar. Otras sociedades han sostenido estos debates generando organizaciones de evaluación de nuevas tecnologías sanitarias cuyo fin no es contener sino racionalizar el gasto en salud.
Una reflexión final respecto al régimen de aprobación de fármacos en la Argentina: es altamente riesgoso para la sustentabilidad económico financiera de las organizaciones financiadoras del sistema de salud; la ANMAT continúa aprobando drogas sin requerir evaluaciones económicas con sus respectivos estudios de impacto presupuestario, adecuadas para las diversas organizaciones financiadoras. Muchos países en el mundo han implementado procedimientos de aprobación de comercialización-reembolso-precio de nuevos fármacos sujetos a evaluaciones económicas. Dentro de América Latina, Brasil es un claro ejemplo: tres agencias están involucradas en el proceso de aprobación, la Agencia Nacional de Vigilancia Sanitaria (ANVISA) aprueba la droga desde el punto de vista de beneficio clínico y seguridad clínica, pero junto con esta agencia, dos agencias más, la Cámara de Regulación del Mercado de Medicamentos (CMED) y la Comisión Nacional para la Incorporación de Tecnologías en el SUS (Sistema Único de Salud) – (CONITEC), regulan el precio y reembolso en el sistema público de salud15 basándose en la presentación de un dossier de evaluaciones económicas, que incluyen estudios de costo-efectividad y costo-utilidad así como análisis de impacto presupuestario.
Desde el punto de vista de las políticas públicas, un gran número de países ha decidido que no se puede continuar aprobando sin ningún requerimiento de tipo económico las nuevas tecnologías sanitarias sin considerar si el sistema de salud en su conjunto (o algunos subsistemas de salud) pueden financiar el costo de cubrir dicha medicación en la totalidad del universo de pacientes afectados. Rehuir la discusión entre políticos decisores, economistas de salud y otros actores de la sociedad respecto a la implementación de políticas de racionamiento, así como también rehuir la toma de decisión y el costo político que ella implica para después implementar barreras de acceso burocráticas para disminuir los gastos en salud, es éticamente cuestionable (además de ineficiente para contener el gasto).
La mayoría de los países de Europa occidental y muchos países de Latinoamérica; como por ejemplo Brasil, Chile, México y Colombia, han dado este debate e implementado sistemas de evaluaciones de tecnología. La Argentina carece en la actualidad de estrategias centralizadas de racionalización del gasto, y las aprobaciones de drogas se efectúan aún sin requerimiento de evaluaciones económicas adaptadas a la realidad local, así como tampoco hay regulación de precios de los nuevos medicamentos lanzados en el país.
Las decisiones subyacentes son políticas, y toda toma de decisión que implique cierta restricción al acceso a bienes y servicios de salud pueden ser interpretadas como un racionamiento y tienen necesariamente un costo político. Sin embargo, es más riesgoso a largo plazo forzar la capacidad de cobertura del sistema de salud, sin control de costo-efectividad, precio o niveles de cobertura. La alternativa actual de fomentar un sistema donde por ley se legisla que la totalidad de las prestaciones oncológicas deberán ser cubiertas por el sistema de salud, cuando en realidad se implementan una multiplicidad de barreras de accesibilidad, que terminan restringiendo el acceso de la población a tratamientos, bienes y servicios de salud, presenta peores consecuencias para la población cubierta tanto por los sistemas de seguros de salud, públicos y privados, como por los hospitales públicos. Una discusión pública y transparente es necesaria para definir si la sociedad está dispuesta a implementar políticas públicas que impliquen algún tipo de racionamiento de las intervenciones sanitarias de alto costo, cuando el beneficio observado es de baja magnitud, así como también a definir claramente qué nivel de beneficios son considerados como mínimos aceptables para la aprobación de nuevas drogas oncológicas en intervenciones no curativas.
Finalmente, la implementación de evaluaciones económicas y de su impacto presupuestario, no sólo da información útil para decidir la incorporación de nuevas drogas en el formulario terapéutico de las organizaciones financiadoras y prestadoras de servicios de salud, sino que además puede suministrar información relevante en discusiones con los proveedores del sector salud, a fin de negociar reducciones de precio o descuentos para las distintas organizaciones.
La implementación de evaluaciones económicas y de su análisis de impacto presupuestario permitirá racionalizar los gastos, a fin de diseñar un sistema de cobertura de salud más racional y equitativo.
Conflicto de intereses: El autor es Gerente Médico Regional de Oncología de Boehringer-Ingelheim S.A. Argentina
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